Ataluren forza la corretta traduzione del gene per la distrofina quando contiene una mutazione senza senso

Tuttavia, c’è un altro gruppo che sente altrettanto fortemente che un approccio opposto è il modo migliore per ridurre i danni, cercando radicale "fine del gioco" strategie per spegnere il slim4vit dove comprarlo fumo in tutto il mondo.

"La maggior parte degli strateghi di fine partita ha politiche proibizioniste avanzate, dai divieti completi sulle sigarette tradizionali, alle strategie normative che ridurrebbero ed eventualmente eliminerebbero la nicotina, agli sforzi per manipolare i livelli di pH nel tabacco per rendere sgradevole l’inalazione," notato.

Molti temono che le campagne di marketing per le sigarette elettroniche invertano la combattuta e decennale campagna sulla salute pubblica per denormalizzare il fumo, hanno spiegato Fairchild e colleghi.

La stigmatizzazione del fumo ha costantemente ridotto i tassi di fumo, ma le sigarette elettroniche in molti modi imitano l’aspetto del fumo in pubblico, aggirando la maggior parte dei divieti di fumo indoor.

Solo pochi stati e alcune città hanno incluso esplicitamente le sigarette elettroniche nelle loro leggi contro il fumo, sebbene New York e Los Angeles sembrino pronte a unirsi a quella lista.

Il marketing delle sigarette elettroniche è andato ben oltre qualsiasi cosa a Big Tobacco fosse consentito di fare per 4 decenni, con l’approvazione di celebrità e persino una pubblicità del Super Bowl.

Il gruppo di Fairchild non ha sostenuto nessuno degli estremi di opinione sulle sigarette elettroniche, ma ha invece chiesto una rapida regolamentazione della FDA e che gli esperti di salute pubblica mantengano una mente aperta.

"Potremmo non essere in grado di liberare la sfera pubblica dallo “ svapo ”, ma data l’entità delle morti legate al tabacco – circa 6 milioni a livello globale ogni anno e 400.000 negli Stati Uniti, in modo sproporzionato tra le persone all’estremità inferiore dello spettro socioeconomico – – la riluttanza a prendere in considerazione l’uso di sigarette elettroniche fino a quando tutti i rischi o le incertezze non saranno stati eliminati si allontana pericolosamente dal dogmatismo," hanno concluso.

La FDA ha regolamenti in corso che molti si aspettano di frenare tale pubblicità, eliminare le vendite ai minori e altrimenti allineare le sigarette elettroniche con altri prodotti a base di tabacco.

Un portavoce dell’agenzia ha detto a MedPage Today che la norma proposta è già in fase di revisione da parte dell’Ufficio di gestione e bilancio (OMB), che è l’ultimo passo prima del rilascio pubblico per un periodo di commento.

Tuttavia, il processo di revisione può richiedere mesi a volte, quindi non è ancora chiaro fino a che punto nel 2014 le sigarette elettroniche continueranno completamente non regolamentate.

L’OMB ha confermato a MedPage Today che la regola proposta sarebbe la regola di valutazione del tabacco anticipata, che considererebbe ufficialmente le sigarette elettroniche come un prodotto del tabacco sotto la giurisdizione della FDA. L’agenzia ha rifiutato di commentare ulteriormente la revisione in corso, a parte il fatto che la finestra di 90 giorni solitamente prevista per la revisione può essere estesa.

Divulgazioni

Fairchild e colleghi hanno riferito di non avere conflitti di interesse da divulgare.

Fonte primaria

New England Journal of Medicine

Fonte di riferimento: Fairchild AL, et al "La rinormalizzazione del fumo? Le sigarette elettroniche e l’endgame del tabacco" N Engl J Med 2013; DOI: 10.1056 / NEJMp1313940.

Di Justin Berk

I fastidiosi venditori di centri commerciali hanno spinto quello che potrebbe essere uno dei più grandi successi della salute pubblica – e pochi se ne sono accorti. Dietro le stazioni per animali domestici e il candelabro, gli acquirenti del centro commerciale possono trovare sigarette elettroniche o "vapori." Spesso destinate ai fumatori che vogliono smettere, le sigarette elettroniche offrono molte delle gioie del fumo senza uno dei suoi componenti principali: il fumo.

Le sigarette senza fumo sono diventate un prodotto caldo, con un fatturato stimato di 1,7 miliardi di dollari quest’anno. Secondo un recente articolo in Giornale dell’Associazione Medica Americana, oltre il 10% dei fumatori ha provato le sigarette elettroniche e quasi il 5% le ha utilizzate nell’ultimo mese. Spesso commercializzato come prodotti per smettere di fumare, un piccolo studio italiano ha suggerito che i fumatori fumano meno sigarette reali quando vengono somministrate sigarette elettroniche. Uno studio del 2011 in Dipendenza ha scoperto che il 77% degli utenti utilizzava sigarette elettroniche allo scopo di smettere di fumare e che il 79% degli utenti aveva paura di ricadute se smettevano di usare la sigaretta elettronica. La loro efficacia come strumento per smettere di fumare è ancora in discussione. Ma affinché le sigarette elettroniche siano un intervento di salute pubblica di successo, non è necessario che aiutino i fumatori a smettere. Le sigarette elettroniche non devono essere solo uno strumento per smettere di fumare. Invece, il loro potenziale si presenta come uno strumento di mantenimento del fumo che potrebbe ridurre notevolmente i rischi per la salute pubblica e individuale. A differenza di altre terapie sostitutive della nicotina come il cerotto o la gomma, le sigarette elettroniche offrono un’esperienza di fumo completa: quando gli utenti si mettono le sigarette alle labbra, vedono una luce quando inalano e ricevono persino un “colpo alla gola” simile al fumo. Gli studi non hanno ancora dimostrato che le sigarette elettroniche siano più sane delle sigarette di tabacco, poiché studi longitudinali di questo tipo sono anni dopo. Ma le sigarette elettroniche mancano dei principali agenti cancerogeni nelle sigarette di tabacco, che non provengono dalla nicotina ma da altre tossine. La maggior parte delle sigarette elettroniche utilizza cartucce liquide con pochissimi ingredienti: acqua, nicotina, aromi e glicole propilenico. Se si dimostra che queste cartucce hanno effetti tossici, è probabile che siano di ordini di grandezza meno gravi di quelli delle sigarette di tabacco tradizionali. Le sigarette elettroniche offrono anche vantaggi socioeconomici. Possono essere molto più economiche delle sigarette tradizionali: un “pacchetto da 5” di cartucce di sigarette elettroniche costa $ 10 rispetto ai $ 36 per 5 pacchetti di sigarette di tabacco. Poiché il fumo di tabacco è più comune tra i gruppi svantaggiati con un reddito e una ricchezza inferiori, la riduzione del costo dell’abitudine potrebbe aiutare gli individui e le famiglie meno abbienti. Maggiori sono ancora le implicazioni sociali delle sigarette elettroniche. L’adozione diffusa di sigarette elettroniche, anche senza una diminuzione dell’assunzione di nicotina, creerebbe più spazi e comunità senza fumo, riducendo le conseguenze negative per la salute del fumo passivo. “Fumo di terza mano”, un termine coniato di recente per i depositi cancerogeni su vestiti e mobili, che è stato segnalato essere ancora più pericoloso del fumo passivo, potrebbe scomparire prima che la maggior parte delle persone ne venga a conoscenza. Ci sono ancora buoni argomenti contro le sigarette elettroniche: il “vapore di seconda mano” del glicole propilenico potrebbe ancora irritare gli altri, l’uso a breve termine delle sigarette elettroniche può aumentare la resistenza delle vie aeree, la nicotina aumenta la pressione sanguigna e le sigarette elettroniche possono introdurre alcuni non fumatori a un comportamento di dipendenza che altrimenti avrebbero evitato, soprattutto gli adolescenti. Le sigarette elettroniche potrebbero presto diventare più difficili da acquistare o più costose, poiché i regolamenti FDA di questo autunno potrebbero vietare le vendite su Internet o altrimenti limitarne la vendita e il marketing. Ma anche quando si accettano i potenziali rischi per la salute individuale, le sigarette elettroniche hanno il potenziale per ridurre notevolmente uno dei maggiori rischi per la salute pubblica del mondo. Le sigarette elettroniche saranno un importante argomento di ricerca negli anni a venire. Ma invece di vederli come uno strumento per smettere di fumare, dovremmo vedere il loro potenziale come un’opzione di mantenimento del fumo più sicura. Ridurre i rischi per la salute individuale e, cosa più importante, potenzialmente eliminare i rischi per la salute della società del fumo di seconda e terza mano ti fa pensare: quei fastidiosi venditori di centri commerciali potrebbero salvare vite.Justin Berk è uno studente di medicina.

ROCKVILLE, Md., 3 febbraio – La FDA ha approvato oggi un vaccino volto a prevenire il rotavirus, che causa grave diarrea, febbre e disidratazione nei neonati e si traduce in circa 55.000 ricoveri negli Stati Uniti ogni anno.

RotaTeq, prodotto da Merck, è un vaccino liquido orale vivo che verrà somministrato in tre dosi, di età compresa tra sei e 32 settimane. Diventa l’unico vaccino approvato dalla FDA per prevenire la gastroenterite da rotavirus nei neonati.

Nell’annunciare l’approvazione, Jesse L. Goodman, M.D., M.P.H., direttore del Center for Biologics Evaluation and Research della FDA, ha definito il vaccino un "nuovo importante strumento in grado di prevenire efficacemente una malattia che colpisce quasi tutti i bambini entro i primi anni di vita."

Un precedente vaccino contro il rotavirus – RotaShield, prodotto da Wyeth – è stato ritirato nel 1999 dopo che i rapporti collegavano il vaccino a un aumentato rischio di intussuscezione, un raro blocco intestinale pericoloso per la vita.

Il dottor Goodman ha affermato che RotaTeq sarà attentamente monitorato con ulteriori studi dopo la licenza. Merck si è impegnata a condurre uno studio post-licenza su circa 44.000 bambini, ha detto, e il CDC ha annunciato l’intenzione di condurre uno studio post-marketing specificamente progettato per rilevare rapidamente qualsiasi associazione tra l’uso del vaccino e l’intussuscezione.

La FDA richiederà inoltre a Merck di condurre un rigoroso programma di sorveglianza per i primi tre anni in cui RotaTeq è sul mercato. L’azienda sarà tenuta a segnalare casi di intussuscezione e "tutti gli eventi avversi gravi" alla FDA entro 15 giorni dal ricevimento. Gli effetti collaterali meno gravi devono essere segnalati su base mensile.

TORONTO – Un ricercatore accademico ha affermato qui che un farmaco sperimentale per la distrofia muscolare ha effettivamente ottenuto risultati migliori in uno studio di fase IIb controllato con placebo rispetto a quanto suggerito dal suo produttore in un comunicato stampa il mese scorso.

I pazienti trattati con ataluren a basso dosaggio (PTC124), un agente orale a piccole molecole, hanno avuto un miglioramento medio di 29 metri nella loro distanza percorsa a piedi di sei minuti rispetto ai pazienti trattati con placebo, appena al di sotto dei 30 metri che erano il principale dello studio endpoint di efficacia, secondo Brenda LY Wong, MD, del Cincinnati Children’s Medical Center, uno degli investigatori del sito nel processo.

Parlando all’incontro annuale dell’American Academy of Neurology, Wong ha anche affermato che la differenza rispetto al placebo era statisticamente significativa in base all’analisi graduata della covarianza, sebbene non con la semplice analisi del test di covarianza che era stata prespecificata.

Quando il produttore di ataluren, PTC Therapeutics, ha annunciato i risultati della sperimentazione il mese scorso, ha detto semplicemente questo "l’endpoint primario di variazione della distanza percorsa a piedi in sei minuti non ha raggiunto la significatività statistica entro le 48 settimane di durata dello studio," non dando altri dettagli.

Ataluren forza la corretta traduzione del gene per la distrofina quando contiene una mutazione senza senso. Tali mutazioni rappresentano circa il 13% di tutti i casi di distrofia muscolare di Duchenne / Becker, ha detto Wong. Altri tipi di mutazioni, come le delezioni, rappresentano la maggior parte dei casi, sebbene il risultato finale in tutti i casi sia la mancanza della normale proteina distrofina.